特邀委员记者　凌振国

中央在“十四五”规划的建议中把科技自立自强作为国家发展的战略支撑，首次提出科技要“面向人民生命健康”的要求；《“健康中国2030”规划纲要》也提出要完善罕见病用药保障政策，系统性探索建立罕见病医疗保障机制。作为社会福利和社会保障界的委员，在两会召开前夕，我专门围绕“促进罕见病药物创新，提升患者用药可及性”问题，通过手机文字、语音和视频信息及参加相关座谈会等方式，向有关全国政协委员、地方政协委员及各层级关心罕见病诊治的医院院长、科室主任、一线医务工作者等做了专门调研。

调研发现，目前我国一些欠发达地区、边远山区，罕见病医疗救治状况更为堪忧，且现有的治疗罕见病药物大都存在可及性不高、价格昂贵等问题。全球88种上市的“孤儿药”中，在我国上市的仅有35种，其中24种还属于价格较为昂贵的特效药，且国家医保只纳入了其中9种，覆盖率低于40%。由此可见，罕见病药物科技创新能否有所突破，能否尽快在罕见病药物领域研发出治病救人的新的良药，已成为我国罕见病药物创新，提升患者用药可及性的关键问题，也可以说是“卡脖子”问题。

面对我国罕见病药物创新和用药需求状况及全球性医疗卫生健康领域竞争格局的深刻变革态势，急需要强化国家医疗健康战略科技力量，推进我国在罕见病医疗健康领域科技自立自强，这是从根本上破解罕见病缺良药、治愈难、看病贵、负担重等一系列问题的钥匙。

依据调研了解到的一些中西医专家和专业人士的意见及罕见病药物领域实际现状，我重点围绕强化我国罕见病药物研制战略科技力量，赋能罕见病药物科技创新支撑，不断提升患者用药可及性等问题，提出几点建议：

一是结合我国国情，制定罕见病药物战略科研行动实施方案。

二是重视加强顶层设计和关键核心技术攻关。把我国强大的领导力、号召力、动员力、组织力优势运用到攻克各类罕见病新药物中来，集中骨干力量开展关键核心技术攻关，力争早日解决罕见病药物中的“卡脖子”难题。

三是要重视系统思维，注重优化工作布局，加强全面协同推进，调动起各方力量协同发力，构建更加系统、更加完备、更加高效的罕见病药物科技创新体系和多层级医疗保障体系。

四是坚持集思广益、开门问策、深入调研。问计于中医、西医一线临床医生，问计于基层科研人员、专家教授和民间名医、大医师、大药师。

五是高度重视从罕见病药物科技服务临床实践和罕见病药物科技产业发展中凝练出罕见病药物科技成果问题，解决好罕见病诊疗医治中对症药物的关键核心技术攻关和底层医疗医术互动问题。

六是建立健全有利于罕见病药物科技创新研发应用的多渠道资金投入保障机制。

七是强化罕见病药物需求侧管理，不断提升我国治疗罕见病药物供给能力。

八是完善罕见病药物鉴定机构和专家库建设。

九是从推动构建人类卫生健康共同体的高度，重视和加强对罕见病药物科技创新的国际交流合作。

十是注重发挥各层级各类别企业特别是医疗卫生企业的主体作用，使各类罕见病药物科技创新主体都能充分释放创新潜能。

（作者系全国政协委员、全国政协人口资源环境委员会原驻会副主任）