本报记者 奚冬琪

1月18日，《人民政协报·民意周刊》报道了“Dravet综合征患者的故事与期盼”。文章刊出后，得到了社会各界的广泛关注，人民政协报民意周刊微信公众号的阅读量更是达到了1.3万次。首都医科大学附属北京同仁医院神经内科主任医师郭燕军也在朋友圈里看到了这篇文章，并留言：“有媒体能关注罕见病，真是太好了！”同时，她也希望国家能尽快将罕见病用药纳入医保，让百姓享受国家发展带来的红利。

作为一名从事神经内科临床和科研工作20余年的医生，郭燕军的专业特长就是神经类疑难罕见疾病的诊治。在她的行医生涯中，经常需要和患有自身免疫性脑炎、多发性硬化、视神经脊髓炎以及克雅氏病等罕见病的患者打交道，对他们的诉求也非常了解。

“这些病的特征就是本来好好的人，却突然发病，且容易复发。对于患者和家属来说，简直就是晴天霹雳。”郭燕军说，罕见病确诊难、易引发后遗症、病人治疗个体化需求大。特别是治疗药物昂贵，一个疗程大多以万元计算且几乎不能报销，这些都给罕见病患者带来了极大的精神和经济负担。“对于这个群体来说，最迫切的愿望，就是罕见病用药的引进和纳入医保。”

近年来，随着药品集中采购工作的逐步推广铺开，药品、高值医用耗材价格虚高、使用过度的“水分”被挤出，药品价格已经大幅度“跳水”。而由此节省下来的医保资金，是否可以考虑向罕见病患者倾斜呢？

将罕见病用药纳入医保也要逐步推开。目前，罕见病用药中有大量是免疫抑制剂，同样的药物在用于器官移植等治疗时可以纳入医保，但在用于罕见病时就不被纳入。“这类药一般都是专用药，适用人群很小，基本不存在滥开滥用情况。如果在特殊用药中再添加病种限制，就显得不太合理，同时也给医生的临床操作带来困扰。”郭燕军建议，将罕见病用药纳入医保，可以先从这部分药开始，取消病种限制，让罕见病患者也能享受报销的。同时，郭燕军建议，可以在医保基金中设置“罕见病专项”，就像目前肿瘤病人报销的那样，设置单独的报销比例。这样既可以减轻罕见病患者的负担，也便于国家调控医保资金。

对于罕见病患者比较关心的罕见病药物引进，郭燕军认为，如果是在国外已经上市并明确疗效的药物，应加快审批和引进速度。这样不仅医生在给病人用药时选择余地更大，同时也能提高病人的生活质量。

“一个国家对于罕见病关注的程度，是一个国家综合实力的体现，也是改善民生的亮点。”郭燕军说，作为医生，她希望国家能多给罕见病患者一些政策，让更多的人得到救治；作为普通百姓，她希望每个人都能拥有更多的幸福感和获得感。