第05版:健康周刊

新药海芮思开启商业化应用:

亨特综合征有了酶替代疗法!

本报记者 王天奡

《黏多糖贮积症Ⅱ型临床诊断与治疗专家共识》(以下简称《共识》)日前正式刊发,填补了该疾病领域的规范化诊治空白。在《共识》指导下,海芮思(艾度硫酸酯酶β注射液)近日在中国正式商业上市,这意味着中国首个黏多糖贮积症II型(以下称MPS II,又称亨特综合征)酶替代疗法(ERT)药物投入商业化应用。

MPS II是由于发生基因突变缺失或缺乏溶酶体酶艾度糖-2-硫酸酯酶(IDS),导致糖胺聚糖(GAGs)在体内积累,造成多个器官系统异常。MPS已被列入国家《第一批罕见病目录》。在中国乃至世界范围内,罕见病漏诊误诊的现象屡有发生。为了解决罕见病诊疗困难,国家从政策层面推动建立畅通完善的全国罕见病诊疗协作网,加强罕见病病例的诊疗信息登记工作,普及罕见病教育,打通远程会诊、双向转诊路径,提升罕见病的综合诊疗能力。

中国罕见病联盟执行理事长李林康说:“对于黏多糖贮积症这类罕见病,患者面临着整体诊疗能力不足的严峻挑战。为了解决这类困难,建议各方应该推动黏多糖贮积症患者的注册登记,这将有利于专家了解我国黏多糖贮积症的流行病学、临床诊疗和医疗保障现状,帮助政策决策部门制定高风险人群的干预策略,完善诊疗服务体系、提高患者医疗保障水平,为提高药物可及性提供科学依据。”

在本次会议上,中华医学会儿科学分会副主任委员罗小平教授就《共识》进行了深入解读:“中华医学会牵头制定了此次的专家共识。MPS II导致的器官系统损伤几乎是不可逆的,如果能在疾病早期尽快确诊,给予及时的治疗,可以阻止和延缓疾病进程,同时也可以避免严重并发症的出现,改善多器官系统受累,改善生长发育,给患者带来生的希望。MPS II的特异性治疗包括酶替代治疗和造血干细胞移植治疗,共识规范了不同的治疗所适用的患者人群和治疗时机。另外,作为酶替代治疗药物艾度硫酸酯酶β注射液在中国上市,实现了临床可及,将一定程度上帮助更多的患者走出无药可治的困境。”

对于高价值罕见病药物来说,高昂的价格是阻挡很多罕见病患者用药的主要壁垒。近年来,政府在各地进行了罕见病支付的探索,但在政府主导支付的前提下,患者的个人承担额度仍然是一个巨大的负担,需要社会多方的介入实现最终的药物可及。

国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员、浙江省医学会罕见病分会候任主任委员谢俊明教授评价:“罕见病患者长期面临着有钱无药、有药无钱的两难局面。浙江在2019年率先出台罕见病专项保障基金政策,已经纳入3个罕见病药物,体现了政府主导解决罕见病保障的决心。随着我国不断完善的罕见病社会保障体制,未来对于高价值罕见病药物,应该构建以政府为主导,公益组织、商业保险、医药企业和患者多方共付、多层次用药的保障体系。以海芮思®为例,该药物已经成功被苏惠保、舟惠保、沪惠保、惠嘉保等多个政府指导或主导的城市定制型商业医疗保险纳入,再联手‘芮启新生患者福利’创新支付项目,多重保障将有效地缓解患者的用药负担,让更多患者用得起药。”

2021-06-16 王天奡 新药海芮思开启商业化应用: 1 1 人民政协报 content_8086.html 1 亨特综合征有了酶替代疗法! 8,086 /enpproperty-->