第06B版:健康周刊

突破性治疗XLH罕见病药物在中国获批

本报讯(记者 王天奡)1月15日,治疗X连锁低磷性佝偻病(XLH)的靶向药物麟平(布罗索尤单抗)获国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。这是中国首个获批靶向成纤维细胞生长因子23(FGF23)的重组全人源单克隆 IgG1抗体。此次获批上市,将填补国内XLH临床治疗的空白。

“目前,全世界已知的罕见病约有7000种,但其中只有约6%的罕见病有药可治。”上海市罕见病防治基金会理事长、中国罕见病联盟副理事长李定国教授表示。据了解,低磷性佝偻病是一组由于遗传性或获得性病因导致肾脏排磷增多,引起以低磷血症为特征的骨骼矿化障碍性罕见疾病,具有较高的致残、致畸率,被纳入《罕见病诊疗指南(2019年版)》第51号罕见病。

此前,布罗索尤单抗曾被美国FDA授予突破性疗法认定以及孤儿药资格,并已获批治疗6个月及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症、肿瘤诱导的骨软化症(TIO)患者,是首个获得FDA批准治疗这两种疾病的创新药物,也是第一个被批准治疗肿瘤无法定位或根治性切除的TIO患者的药物,目前在美国、欧洲、日本均已上市。

2021-01-20 王天奡 1 1 人民政协报 content_586.html 1 突破性治疗XLH罕见病药物在中国获批 586 /enpproperty-->