“我们能否跑赢时间?”

——庞贝病患者的期盼与心声

本报记者;赵莹莹

2019-04-16期11版

正在拍摄宣传照的庞贝病小患者

4月13日上午,北京广安门西翠之旅会议室,2019国际庞贝病日暨第二届庞贝病友交流会正在紧张筹备中。

等待病友们拍完宣传照,坐在轮椅上的贺贺轻抚着微微隆起的小腹,同其他工作人员一起合影留念。为了镜头中那个最美的笑容,她暂时摘掉了需要24小时佩戴的呼吸机。

今年年初,贺贺怀孕了。不愿重蹈3年前的覆辙,这次她选择尽一切所能保住这个孩子。然而,身为一名患有庞贝病的准妈妈,比照顾好腹中胎儿更艰难的,是找到能够为其建档并接生的医院。

庞贝病,是一种无法治愈的罕见病。“肌肉慢慢萎缩,从最开始没有力气、无法抬起胳膊、无法自由奔跑,到后来无法呼吸,这一切只是因为患者体内缺乏分解糖原为葡萄糖的酸性α—葡萄糖苷酶。”贺贺2014年7月被确诊的那段日子,丈夫晓猛不知该如何消化在网上搜索到的那些关于庞贝病的信息,每个字都戳在心间。

当得知庞贝病有药可医,夫妻俩就像抓住了最后一根救命稻草。可是,每年动辄上百万元的药费,让这根“稻草”无力且脆弱。

贺贺以她所用的“美而赞”为例算了一笔账:50mg/瓶,5645元/瓶,按照20mg/kg计算用药,每两周用一次,“目前我的体重是45kg,假如后期不再增长,每次需用药18瓶,花费10.16万元,每月需要20.32万元。坚持到宝宝出生至少还需要4个月,药费总共81.28万元。”

有孕在身加之无力承担高昂药费,已经重度呼吸衰竭的贺贺被医生告知“现在开始足量用药或许还有一线可能,否则大人孩子都有生命危险”。

时间愈发紧迫,病情日益严重,但夫妻俩从未放弃过希望。贺贺想的是,有了孩子,如果自己走了,还可以有人陪着晓猛;晓猛想的是,有了孩子,可以多一个人保护贺贺。他们相互扶搀,仍在寻找着能够建档的医院,期盼早日用药缓解病情,更期待着一个小生命的平安降生。

镜头前的维佳,自然流露着17岁大男孩的青春、率真与活力,严重的脊柱侧弯没能影响他享受拍摄的乐趣。

看着儿子,赵莉笑了,但笑容中隐隐透着心酸。她从未想过,自己给了孩子生命的同时,也把一份一辈子都摆脱不了的痛苦烙印在他身上。

2015年,维佳被确诊为庞贝病。赵莉对儿子一直体育成绩欠佳的困惑烟消云散,接踵而来的是“望药兴叹”的无助,“没药治和没钱治,哪个更远离希望?一年至少200万元的药费,对我们这样靠种地生活的农村家庭来说,是个遥不可及的数字。”

药贵,但赵莉还是打心眼儿里想给儿子用上,“哪怕用一点儿也好呀”。正在读高二的维佳明年就要参加高考,她担心儿子的身体吃不消,“没有好身体哪来的好成绩”。东家借一点、西家凑一些,她和丈夫攥着借来的近20万元再次犯了难,“我们老家在沈阳,当地还没有治疗庞贝病的药。”

“我们能否跑赢时间?”苦苦等待中,像维佳一样的庞贝病患者家庭在自问的同时,期盼着更多来自社会的关爱与力量。

目前,我国已知的庞贝病患者约200人,还有很多患者没有确诊,甚至一些婴儿型患者在确诊前就已经去世。和一些苦苦期盼药物的罕见病不同,庞贝病的特效药“美而赞”已在国内获批上市,只要用上药,就可以逐渐控制病情。可摆在患者眼前的现实依旧残酷,一名成年患者足量、足疗程治疗的年花费近300万元,且需终生用药。

“整体上看,庞贝病友面临着确诊周期长、医疗费用极其高昂、保障缺失、社会融入程度较差等问题,亟须各界力量的支持。”香港中文大学公共卫生及基层医疗学院研究助理教授董咚认为,对于庞贝病患者而言,有药可治无疑是幸运的。如何不让高昂药费扼住患者的喉咙?这需要政府、企业、社会、公益机构等多方共同的智慧与力量,搭建完善的医保机制。

“据我所知,天津、青岛、济宁等地已将‘美而赞’或庞贝病纳入地方大病医保或医疗救助范畴,当地患者可享受一定程度的报销。不久前,山西省也将庞贝病用药纳入了医保。”相比前些年,罕见病的社会普及度、公众认知度都有所提高,这也让董咚对庞贝病患者的未来充满信心,“我们要和病魔抢跑,2019年是个希望之年!”